[Korean News] 셀라토즈, 희귀의약품 지정 '신경병증 치료제' 임상1상 승인

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셀라토즈, 희귀의약품 지정 '신경병증 치료제' 임상1상 승인 - 머니투데이

세포치료제 전문업체 셀라토즈테라퓨틱스(대표 임재승)가 24일 식품의약품안전처로부터 동종세포치료제 'CLZ-2002'의 임상 1상에 대한 IND(임상계획승인)을 통과했다고 밝혔다. 지난해 미국식품의약국(FDA)으로부터 '희귀의약품' 지정을 받은 바 있는 치료제다.

이번 임상은 샤르코-마리-투스(Charcot-Marie-Tooth, CMT) 1A형 환자를 대상으로 하는 시험으로, 회사는 이번 IND로 편도중간엽줄기세포 유래의 신경재생촉진세포를 이용한 '말초신경병증 치료제' 개발에 속도를 낸다는 각오다.

샤르코마리투스병은 전 세계적으로 약 2500명 중 1명 꼴로 발병하는 유전질환이다. 말초신경병증 중 가장 많은 비중을 차지하는데, CMT 가운데 1A형(CMT1A)이 60%를 차지한다. 말초신경 기능에 중요한 역할을 하는 단백질의 비정상적 생성을 초래하는 유전자 돌연변이에 의해 야기되는 게 특징이다. 이 병에 걸리면 점진적 감각 저하와 근육 약화·위축으로 근력이 약해지고, 손과 발의 기형을 비롯해 척추 측만과 실명, 난청, 성대마디, 호흡마비까지 이르게 된다. 질환이 진행됨에 따라 일상 생활에 상당한 장애를 겪지만 현재까지 효과적 치료제가 없는 상황이다.

이번 임상에 쓰이는 신경재생촉진세포(CLZ-2002)는 말초신경에서 신경섬유의 엑손을 둘러싼 절연층인 '미엘린'과 유사한 기능을 하는 세포다. 이를 직접 질환 부위에 투여, 손상 세포 재생을 도와줌으로써 잠재적으로 CMT 1A형의 진행을 중단 또는 치료할 수 있을 것으로 셀라토즈테라퓨틱스 측은 기대하고 있다. 승인 계획에 따라 저·중·고용량 투여군 중 적정한 용량을 탐색하기로 했다.

임재승 셀라토즈테라퓨틱스 대표는 "글로벌 세포치료제의 신약 개발을 목표로 하는 CLZ-2002의 최초 임상시험계획 승인이 한국에서 이뤄진 것은 특별한 의미가 있다"며 "이번 국내 임상 1상을 시작으로 미국과 호주·영국 등 유럽 국가를 중심으로 임상 계획을 확대해 나갈 계획"이라고 말했다.

셀라토즈테라퓨틱스는 샤르코마리투스병 외 △말초신경병증 △ALS(근위축성 측색경화증) △MS(다발성 경화증) 등으로 임상 개발을 확대할 방침이다. 신(新) 세포치료제 공정을 도입한 '셀테라피 2.0+'를 통해 CDMO(바이오의약품 위탁개발생산) 사업도 개시했다.

셀라토즈테라퓨틱스는 신경재생촉진세포를 비롯해 근골격줄기세포(MSSC), 골격근재생세포(SMRC) 등에 대한 세포 배양·생산 기술을 활용, 첨단재생의약 치료제를 개발 중이다/사진제공=셀라토즈테라퓨틱스